4月14日，信达生物(01801.HK)对外宣布称，美国FDA(食品药品监督管理局)授予公司的PD-1抑制剂达伯舒(信迪利单抗)孤儿药资格，用于治疗食管癌。

　　这是信达生物达伯舒获得的第三个孤儿药资格认证。此前，EMA(欧洲药物管理局)和FDA也先后授予达伯舒孤儿药资格，其中EMA授予的适应证为外周T细胞淋巴瘤，FDA授予的适应证为T细胞淋巴瘤。

　　此前，3月27日，君实生物(01877.HK、833330.SO)也宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗特瑞普利单抗(商品名：拓益)联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤于近日获得FDA孤儿药资格认定。

　　为何此时的中国本土PD-1企业在争相申请海外的孤儿药资格呢？

　　“孤儿药”，即治疗罕见病的药物。美国于1983年通过《孤儿药法案》，并在2013年发布了最新的修订版本，对于在美国患者少于20万人的罕见疾病，授予治疗用药特别的优惠权利。

　　信达生物表示，为鼓励罕见病药品的研发，FDA会授予那些可安全有效地治疗、诊断和预防罕见病的药品“孤儿药”认定资格，获得该资格的制药企业将获得监管费用减免、临床税收减免、市场独占权等药品开发激励。据介绍，信达生物正在开展一项信迪利单抗或安慰剂联合化疗一线治疗不可切除的、局部晚期复发性或转移性食管鳞癌的有效性和安全性的随机、双盲、多中心、Ⅲ期临床研究(ORIENT-15)。2020年2月，美国FDA批准此项全球多中心临床研究在美国开展，预期2020年上半年可完成首例美国受试者入组。

　　“孤儿药资格认定将有助于特瑞普利单抗联合用药在美国的后续研发、注册及商业化等享受一定的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、新药申请费免除及享有7年的市场独占权且不受专利影响，将在一定程度上降低研发投入，有利于推进临床试验。”君实生物方面对第一财经记者说。

　　有从事PD-1研发的其他企业人士对第一财经记者表示，上述企业申请海外孤儿药资格，可以说是一种商业策略。“申请孤儿药资格认定，有助于后续加快审批上市，这也是一种快速上市策略，先上市，再做市场。从另外一个角度看，也反映目前PD-1行业竞争更加激烈。”

　　万联证券分析师姚文在近日研报中表示，自PD-1药物上市后，销售额便一路上扬，对全球抗肿瘤治疗的市场增长贡献了相当大的份额。同时，在多个临床实验中也展现了出色的临床结果，进一步造福了广大的肿瘤患者。目前，距离PD-1首个产品上市仅有6年，该药物的生命周期还远未触及尾声，销售预计将继续保持强势。

　　PD-1市场前景被看好，但全球市场竞争火热。如在中国市场上，艾美达数据显示，在中国上市的PD-1企业，已达到6家，其中四家是本土企业，两家是外资企业。作为一种广谱抗癌药，PD行业目前的竞争，也在转向拓展适应证上。在获批适应上，百时美施贵宝、默沙东、百济神州(06160.HK、BGNE.NS)这三家企业均已获得两个适应证。与此同时，各家企业也都在试图扩大市场销售份额。

　　信达生物方面对第一财经记者表示，公司获得孤儿药资格认定后，将为达伯舒信迪利单抗在欧洲和美国的开发带来便利，加速信达生物海外市场的发展。

　　“为支持孤儿药开发，美国FDA和欧盟EMA均会提供相应激励政策。但是，想要通过审批，并不是一件容易的事，尤其是对初次申请的企业来说。申报孤儿药的资质，主要是围绕两个方面，一方面，我们申报的适应证要符合当地药监局法规的流行病、申报适应证的严重性和危害性要求；第二方面，我们申报的药品要有明确的科学原理，要有足够的非临床/临床支持性数据，与当地现有的上市药品相比较具有优势。达伯舒能够获得三次孤儿药资格，是对我们产品质量和临床效果的认可。”信达生物方面亦这样表示。

（文章来源：第一财经日报）